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Cette réussite, une première aux Etats-Unis, a été obtenue grâce à une thérapie génique inédite. Le garçon né "sourd profond" ne souffre plus d’une perte d’audition.
La bonne nouvelle a été annoncée mardi par un hôpital de Philadelphie, aux États-Unis. Atteint de surdité depuis sa naissance, un garçon âgé de 11 ans a entendu "pour la première fois de sa vie" après une thérapie génique inédite. Entendre la voix de son père, le vrombissement des voitures ou encore le bruit des ciseaux qui coupent ses cheveux est désormais possible pour Aissam Dam. Cet enfant est en effet arrivé au monde "sourd profond" à cause d’une anomalie très rare sur un seul gène. Presque quatre mois après son opération, son audition d’Aissam s’est nettement améliorée et sa perte auditive est passée au stade léger ou modéré.
Cette réussite, une première aux Etats-Unis, représente un espoir pour toutes les personnes atteintes de surdité causée par des mutations génétiques, est-il indiqué dans un communiqué de l’hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP), qui a réalisé le traitement. "La thérapie génique pour la perte auditive est un objectif que nous, médecins et scientifiques de la perte auditive, poursuivons depuis plus de 20 ans. Et nous y sommes enfin arrivés", a déclaré le chirurgien John Germiller, directeur de la recherche clinique dans la division d’oto-rhino-laryngologie (ORL) sur les propos repris par Europe1. "La thérapie génique que nous avons appliquée à notre patient visait à corriger l’anomalie d’un gène très rare, mais ces études pourraient ouvrir la voie à une utilisation future pour plus de 150 autres gènes responsables de la perte auditive chez l’enfant", a-t-il ajouté dans le communiqué.
Chez des patients souffrant de surdité causée par des mutations génétiques, un gène défectueux bloque la production d’otoferline. Cette protéine est indispensable aux cellules ciliées de l’oreille interne pour convertir les vibrations sonores en signaux chimiques envoyés au cerveau. Cependant, les anomalies du gène de l’otoferline surviennent très rarement et ne représentent que 1 à 8% des cas de déficience auditive à la naissance. Même s’il peut désormais entendre, Aissam Dam, né au Maroc, pourrait ne jamais pouvoir parler, car la partie du cerveau destinée à l’acquisition de la parole se ferme vers l’âge de cinq ans, note le New York Times.
La recherche sur la thérapie génique pour traiter la perte d’audition chez les enfants se poursuit avec plusieurs études en cours ou sur le point de commencer aux États-Unis, en Europe et en Chine. Certaines de ces études ont déjà connu du succès, ouvrant ainsi de nouvelles perspectives pour le traitement de la perte auditive causée par des mutations génétiques chez les enfants.
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